威尔逊病青霉胺不耐受替代药!FDA批准Cuvrior(四盐酸盐曲恩汀)

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威尔逊病,Wilson病又称肝豆状核变性,是一种罕见的铜转运遗传性疾病。到目前为止,几乎没有有效的长期治疗方案。在美国,青霉胺目前被批准作为威尔逊氏病的一线治疗药物,约有三分之一的患者会出现不耐受。对于有需要的患者,Cuvrior是目前护理标准青霉胺的耐受良好且有效的替代品。

据Orphalan SA公司于5月2日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Cuvrior(trientine tetrahydrochloride,四盐酸盐曲恩汀),用于治疗患有脱铜且对青霉胺耐受的成人稳定型威尔逊病。预计将于2023年初上市。此前,四盐酸盐曲恩汀已在欧盟获批,名为Cuprior。

Cuvrior 含有曲恩汀,这是一种铜螯合剂,可通过形成稳定的复合物消除体内吸收的铜,然后通过尿液排泄消除。曲恩汀还在肠道中螯合铜,减少铜的吸收。

该批准基于随机、非盲的 3 期 CHELATE 研究 (NCT03539952) 的数据,该研究比较了 Cuvrior 与青霉胺在 53 名患有威尔逊病的成年人中的疗效和安全性。 在进入研究之前,所有患者已接受青霉胺至少 1 年,并且得到充分控制和耐受青霉胺。

在研究开始时,患者进入 12 周的基线 周内继续接受既定的每日总剂量青霉胺。 在第 12 周,患者被随机分配在随机化后的 24 周内继续使用青霉胺 (n=27) 或改用 Cuvrior (n=26)。 主要终点是随机分组后 24 周(第 36 周)的平均血清非铜蓝蛋白铜 (NCC) 水平。

在安全性方面,报告的最常见不良反应是腹痛、排便习惯改变、皮疹、脱发和情绪波动。

注:本文旨在介绍医药健康研究,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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